一、干细胞医疗产业发展历程

    在干细胞领域，其实中国已有良好的基础研究积累和一定的临床研究积累，为什么像干细胞药物开发及干细胞治疗这些发展空间巨大的中下游产业链发展缓慢呢？除了技术壁垒较高外，还有一个非常重要的原因是中下游缺乏规范标准和监管，早期发展一片乱象，监管层于2011年末适时发文叫停了这些业务。

    中国产业信息网发布的《》 中指出，从2001年开始的十几年间由于国家尚未建立统一的干细胞质检标准与质检受理单位及形成干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则，相关的干细胞质量体系和企业的规范化运行都存在许多不完善的地方，还有很多小诊所打着“干细胞”的旗号欺骗患者，前几年市面上常说打一针干细胞几十万元。因此卫生部、药监局于2011年末叫停治疗和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请，因此这也使得我国干细胞下游应用一度处于停滞状态。

    干细胞产业政策支持力度提升，监管政策春风将来看我国产业政策进程，从最早的脐血库的批准、2006年《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006～2020年）》中有重点部署基于干细胞的人体组织工程前沿技术到2010年国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟的成立，显示国家很早就开始支持干细胞产业。根据上文的分析，关键的转折点在于由于产业标准及监管的缺失，干细胞产业的不规范发展使得药监局于2011年末卫计委和药监局共同叫停干未经批准干细胞临床研究和应用项目，并暂停受理任何申报项目。但此后关于干细胞的政策仍未停止并针对存在的问题不断进行改善，2012年4月科技部仍然发布了干细胞研究的十二五专项规划，2013年3月发布了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》三项关乎行业标准的征求意见稿。至2013年，中国已经建立起多家干细胞产业化基地，影响力较大有国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、无锡国际干细胞联合研究中心、青岛干细胞产业化基地等、西安干细胞人工皮肤产品产业化基地等。大部分产业化基地的相关业务涵盖干细胞存储、干细胞技术研发、干细胞应用研究以及干细胞临床移植和治疗等业务。2014年12月卫计委会同国家食药总局召开干细胞临床研究专家委员会第九次会议，据悉新的干细胞项目研究和开发的监管政策已获基本共识。

    正当大家对干细胞监管政策落地翘首以盼时，2015年2月26日，科技部基础研究司发布《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案（征求意见稿）》。该实施方案主要包括重点专项实施的重要性、发展趋势、现有基础、总体目标、主要任务等，其中特别指出8项重点任务：（1）研究多能干细胞干性维持机制（2）组织干细胞的获得及功能（3）干细胞定向分化及细胞转分化机制（4）干细胞体内功能与作用机制（5）基于干细胞的器官再造（6）干细胞资源库（7）干细胞临床前评估（8）干细胞转化与应用。此次重点专项实施方案（征求意见稿）的出台可以看作国家对干细胞及转化医学的激励，从政策和财政方面给予大力支持。

    根据国家目前对干细胞与转化医学的支持及卫计委会同国家食药总局召开干细胞临床研究专家委员会多次会议达成的共识，我们预判2013年3月下发征求意见稿的《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》三项重磅政策在年内将有望较快落地，以填补干细胞产业监管政策的空白。这将标志着干细胞治疗领域自2011年末开始叫停后的放开，干细胞药物审批有望提速，干细胞临床研究与应用将更加活跃，干细胞产业特别是临床研究及治疗春天来临。

中国干细胞产业的政策进程

时间	政策内容
2001年	卫生部（现卫计委，下同）2001年批准设立7家脐血库，2002年又增设3家
2006年	国务院发布的《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006～2020年）》有重点部署基于干细胞的人体组织工程的前沿技术
2009年	卫生部发布《医疗技术临床应用管理办法》，规定干细胞行业由卫生部监管，并将干细胞列入第三类医疗技术
2010年12月	国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟成立，以促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展
2011年12月	卫生部和国家食药监总局共同发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》叫停正在开展的未经批准干细胞临床研究和应用项目，并暂不受理任何申报项目
2012年4月	科技部发布《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》并指出：“以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而将会成为新医学革命的核心。”
2013年3月	卫生部和国家食药监总局共同下发征求意见稿的《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》
2014年12月	卫计委会同国家食药总局召开干细胞临床研究专家委员会第九次会议
2015年2月26日	科技部基础研究司发布《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案（征求意见稿）》
2015年后续	2013年的三大意见稿有望落地，填补干细胞监管空白

资料来源：博思数据中心整理

    二、干细胞医疗产业市场规模

    2013年我国干细胞市场规模达到95亿元，未来几年行业还将快速发展，市场需求大，前景广阔。不可否认的是中国干细胞治疗的市场在不断扩大，根据相关的资料，专家预计到2017年，中国的干细胞与再生医学相关领域的市场规模将超过400亿元，不论是临床研究的准入标准，还是干细胞研究的研发外包，甚至关联于干细胞与再生医学研究服务的机构，都将在这个产业链中占有巨大的市场份额。因此在目前发展的初期，及早的介入干细胞研究产业链中，将能够在干细胞产业爆发的下一轮占得先机。

    我国的干细胞研究虽然起步较晚，但随着我国政府对科研经费投入力度的不断加大，近几年我国的干细胞研究发展很快，每年的论文发表数量和论文被引用频次不断攀升。目前，我国全国范围内已形成了近百家不同规模的干细胞公司从事干细胞产品的研发、干细胞库的建立和干细胞及相关产品的销售。我国的干细胞产业从上游的存储到下游临床应用的完整产业链已经形成，产业链各环节盈利状况良好。在宽松监管与市场客观需求等五大因素的驱动下，市场将呈几何级的增长。2009年，我国干细胞产业收入约为20亿元，2014年已经150亿元，预计到2016将达到300亿，年复合增长率超过50%。2009-2014年我国干细胞市场规模如下图所示：

2009-2014年我国干细胞市场规模情况

数据来源：卫生部

    三、干细胞医疗产业发展特点

    科技部发布的《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》指出：“以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而将会成为新医学革命的核心。”这实际上也是中国政府对干细胞治疗的基本认识。

    政府建立了科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心和湖南长沙人类胚胎干细胞国家工程研究中心三大研究机构，推动干细胞的研究。

    目前我国已经建立起多家产业化基地，包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地等。2010年，国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟成立，目的是促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展。

中国干细胞（主要企业）产业链示意图

资料来源：博思数据中心整理

    （一）产业基地

    国内首个干细胞生命科技产业化基地院士工作站日前在内蒙古启动。“十二五”期间，内蒙古将创建和发展干细胞产业，努力建设国内领先、与国际接轨的干细胞产、学、研综合开发基地，促使干细胞生命科学的研究与产业化进一步同国际接轨。

    据介绍，内蒙古干细胞生命科技产业化基地院士工作站将主要依托呼和浩特鸿盛工业园区内的内蒙古干细胞生命科技产业化基地开展工作，基地总建筑面积约30万平方米，将建设研究中心、实验中心、企业孵化器、国际交流中心等设施。

    据悉，内蒙古在资金扶持、生活待遇、服务保障等方面，为各类人才创新创业提供有力的支持和全方位服务，还特别制定了《内蒙古自治区企业院士工作站管理办法》，采取政府推动、院士实质性参与的方式，实行企业化管理、市场化运作。

    （二）中国目前干细胞的产业化应用主要在干细胞存储、细胞制备、研究技术、治疗解决方案以及相关基础服务等方面。干细胞存储是其目前中国最成熟也最重要的产业化项目；目前国内存储量最大的脐血库是天津协和干细胞库，其脐血干细胞实际存储量已经超过30万份，其次还有在纽交所上市的中国脐血库企业集团。干细胞研究领域，有很多机构和企业，但大部分还处于探索阶段；目前已经上市的中源协和，还有后获得风险投资的北科生物都在这一领域开拓空间。干细胞治疗领域，每年新进入干细胞治疗领域的医院增长数量达到几十家，许多专业医院也积极开展干细胞治疗的新方法新技术的尝试。在细胞制剂、耗材和设备方面，主要有宁夏中联达生物有限公司、江苏领航干细胞、新融和药业等公司，相对于来自国外的BD、Thermo等品牌企业的产品技术，国内市场产品还有一定的差距。

    （三）主要干细胞技术服务企业

中国主要的干细胞技术服务企业

资料来源：博思数据中心整理

    （四）干细胞库

    1.北京干细胞库

    北京干细胞库成立于2007年1月。主管机构为中国科学院暨天津干细胞与再生医学研究中心。由中国科学院动物研究所会同天津市中心妇产科医院，北京大学干细胞中心，首都医科大学宣武医院共同支持建立。中国北京干细胞库旨在联合国内干细胞研究的主要力量，优势集成，技术互补，围绕建立临床级胚胎干细胞和人孤雌胚胎干细胞研究关键技术和干细胞资源库这一关键问题，建立、完善和发展相关技术、自主创造和收集多种干细胞资源，为有关研究活动及国内外干细胞研究机构/人员提供干细胞材料、信息、知识和技术等服务、支撑和保障。

    2.南方干细胞库

    南方干细胞库成立于2008年6月，主管机构为中国科学院广州生物医药与健康研究院分子医学中心，并由中山大学、中山大学第二附属医院和广州医学院第三附属医院共同支持。南方干细胞库侧重在疾病干细胞建系和hpESC建系，和北方干细胞库联合共同构建孤雌干细胞建系的技术平台，完善常规干细胞培养技术和操作规程。现有专职人员11名围绕干细胞材料库、干细胞信息库的建立，技术攻关和提供干细胞技术服务等工作全面负责干细胞库的研究和日常运行。

    3.中国科学院干细胞库

    中国科学院干细胞库成立于2007年1月。主管机构为中科院上海生命科学研究院。由中科院上海生命科学研究院和中科院上海生科院生物化学与细胞生物学研究所共同支持建立。中国科学院干细胞库旨在建立、收集、鉴定、贮藏和供应干细胞并提供干细胞研究相关的技术和材料，促进中国干细胞资源（特别是人类胚胎干细胞资源）的共享，为中国干细胞研究的发展和国际交流提供支持。

    4.华东干细胞库

    华东干细胞库依托于中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所干细胞生物学重点实验室，作为全国干细胞库的组成部分和管理中心，是为华东地区为主的干细胞研究科学家提供干细胞材料和技术服务的干细胞技术平台，同时负责国家干细胞资源库网站和中心数据库及整个干细胞库运行工作的管理和协调。华东干细胞库侧重建立临床级hESC系和无动物成分hESC系，提供各种经过干细胞库鉴定和标准化的干细胞材料，包括研究级的各种干细胞、临床级hESC、无动物成分hESC、hpESC及个别疾病干细胞等，并提供胚胎干细胞相关的技术咨询、技术培训、干细胞系鉴定等服务。华东干细胞库还负责建立国家干细胞库统一的材料转移协议（MTA）管理运行规范（GSCBP）干细胞库硬件标准以及与国际接轨的伦理审查体系，建立可被社会普遍接受的干细胞资源共享机制以及与国际干细胞研究机构和组织的对等联系和合作关系。

    （五）研究基地

    1、科技部国家干细胞工程技术研究中心

    国家干细胞工程技术研究中心由国家科技部批准组建，成立于2002年。该中心所依拖的中国医学科学院血液学研究所，是目前国内造血干细胞研究最权威的单位，承担着国家在血液学和血液病方面重大科研课题70多项。

    中心的主要任务是：1）创造条件吸引和培养干细胞及相关生命科学技术高级研究人员，成为聚拢该领域优秀人才的基地，2）承担国家重大重点的研究和产业化项目的工程研究，成为代表国家水平的干细胞工程技术的新项目发生器，3）集中力量进行优选项目的产业化技术的工程化研究和产业化生产系统集成以及规模化生产的中期试验，成为具有国际先进水平的干细胞新产品孵化器、规模化生产的推进器，4）向干细胞工程产业化基地及其它高新技术企业输出新产品、新项目和新技术，以成果转化或技术入股、资金入股和直接参与经营管理等方式，在干细胞工程技术研究中心周围形成一批参股或控股的干细胞高新技术产业群。

    中心设有四个部门：干细胞技术产品研发部、干细胞应用基础研究部、干细胞技术临床应用研究部和天津市脐带血造血干细胞库。中心先后承担了国家和天津市各类基金计划38项，发表学术论文130余篇，出版专着3部，获得国家自然科学二等奖1项，省部级以上科技成果奖7项，获发明专利授权3项，建立了干细胞库、干细胞扩增、基因工程制药、基因治疗等10多个高技术平台，从国内外引进20多名干细胞人才，培养了6名博士后，107名研究生，为国内培养了专业技术人员300余名。

    2、细胞产品国家工程研究中心

    细胞产品国家工程研究中心成立于2004年，位于天津滨海新区，是经国家发改委批准组建的。主要从事细胞治疗产品、体内外分离与扩增干细胞、基因工程多肽药物等的研究开发，旨在加速干细胞工程技术开发和基因工程药物的科研成果向现实生产力转化。

    中心的发展目标是建设成为世界一流、国内领先的细胞产品研究、开发、存储和应用中心，真正承担起推广和扶植各地干细胞研究和应用的责任，成为中国干细胞产业化领域的领跑者，带动国家细胞产品生物产业链和产业群的发展和繁荣。

    中心拥有一流专家、博士和硕士研究人员20余人，有先进的仪器设备和525平方米的实验室，建有脐带间充质GMP级生产车间（包括万级生产区和检验区）；建立了标准化的干细胞分离、检测、培养、扩增和保存的配套工艺技术和质量控制体系；运用拥有自主知识产权的《人胎盘、脐带间充质干细胞库及其构建方法》，建成了全球首个脐带间充质干细胞库。中心开发的干细胞治疗新产品——脐带间充质干细胞注射液（国家“863”计划重大项目），已进入新药申报、临床实验阶段，为治疗恶性肿瘤、血液病、神经损伤、肝病、糖尿病等重大疑难疾病开辟了一条全新的途径。目前中心已初步具备批量生产脐带间充质干细胞注射液的能力。

    3、人类胚胎干细胞国家工程研究中心

    人类干细胞国家工程研究中心成立于2004年，是国家发改委批准组建的，由卢光琇教授担任首席科学家。

    中心的主要任务是：建设干细胞技术的研究和产业化平台，研究建立干细胞技术标准和应用标准，开发与干细胞技术相关的新工艺、新技术、新装备、新产品，对重要科研成果进行工程化研究和系统集成，同时还开展技术咨询、服务和国内外学术交流等活动，促进干细胞技术的产业化进程。

    中心现有医学遗传学、发育生物学、生殖工程学、干细胞工程学、医学伦理学等5个二级学科博士学位授权点。现有教授6人，其中博士导师4人，硕士导师5人，副教授9人，学术梯队中有博士学位者达54%。目前中心主要着眼于研究和开发成骨干细胞、造血干细胞、神经干细胞和胰岛干细胞等，建立以胚胎干细胞为主，以成体干细胞为辅的技术平台，力争在攻克癌症、肿瘤等方面有所突破。

    4、华南干细胞与再生医学研究所

    华南干细胞与再生医学研究所成立于2007年8月，首任所长由中国科学院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿兼任。研究所旨在干细胞和再生医学领域建设集基础研究、技术研发、临床治疗和技术咨询为一体的国际中心。研究所的宗旨是联合华南地区各干细胞与再生医学领域的科研力量，组建协同攻关的国际化干细胞优秀科研团队，紧密结合国家战略规划、临床需要和市场需求，加快基础研究发展，促进相关产业化进程，针对人类重大疾病，探索出可行的干细胞治疗的新途径。

    华南干细胞与再生医学研究所已在干细胞与再生医学研究领域形成了一支专业结构互补性强、学术思维活跃、专业覆盖面广、技术力量雄厚的高水平学术队伍。现有固定人员超过100人，包括12位留学归国研究员，数名副研究员。其中裴端卿、赖良学、陈永龙、戚华宇、吴东海、盛国庆、丁克、曾令文、蒋晟、MiguelEsteban、李致远和舒晓东等在欧美一流大学和研究机构学习、研究干细胞及其相关领域多达十几年，并在国际一流学术刊物发表了学术界公认的研究成果。研究所还组建了干细胞海外创新团队，该团队既是研究所干细胞领域的主要国际合作对象，更是研究所与国际合作的桥梁。

    研究所的研究范围包括干细胞多能性维持、干细胞分化的机制、干细胞的细胞周期、神经干细胞研究、干细胞化学生物学、干细胞研究技术平台、体细胞的重编程研究及利用动物克隆技术与转基因技术相结合研制与培育和干细胞治疗相关的细胞、组织、器官和动物产品。该所在国内率先取得了iPS研究的突破性进展，提升了中国在该领域的竞争力。目前，以华南干细胞与再生医学研究所所为理事长单位的广州干细胞与再生医学技术联盟业已成立。

    四、干细胞医疗行业主要问题

    一、干细胞法律不足

    干细胞研究是生物工程研究的一部分，国家一直大力扶持，但对其产业发展和临床应用一直持谨慎态度。对于产业应用，也尚未有明确的管理法规。行业内部，由于业内公司缺乏足够交流，也尚未形成一家独大的局面，在细胞制备和治疗技术方面尚无统一的技术标准，各家常常自成体系。另外也缺乏第三方检测的机构或公司，对细胞以及细胞产品的活性、纯度等指标的独立检测。

    二、干细胞治疗监管存在漏洞

    根据主管部门不同，中国众多医疗机构长期划归不同部门管辖。就医院而言，分为：卫生部直管的部属医院；卫生部与教育部共管的大学附属医院；军队系统管理的部队医院；各行业管理的企业医院；以及属地化管理的地方医院。2009年以来虽然强化属地化管理，但仍呈现条块分割的格局。

    比如，前述成为干细胞治疗“主力”之一的部队医院和其他医院，分属两套机构管理，前者由总后卫生部管理，后者的监管职责则属于各级卫生行政部门。尽管总后卫生部对医院技术方面的管理也要参照卫生部的相关文件，但因两者并无隶属关系，卫生部的监管只是“软约束”。

    三、行业发展不规范

    目前干细胞行业中，不同的机构和企业之间的缺乏交流和合作，在研究和应用领域各成体系，技术标准不统一。

    如细胞制备领域，不同公司培养细胞都有自己的方法和体系，培养出来的细胞性能参差不齐，一定程度上干扰了治疗效果。从整体来看，要在行业内建立起不局限于学术探讨的交流平台，对行业的发展非常重要。另外在干细胞研究上也存在高水平重复的现象，缺乏一个合作交流的平台，这些都给行业规范的形成和产业健康发展带来一定阻碍。

    五、中外干细胞医疗行业差距

    中国干细胞的科研和临床可能离国际差距不是特别远，因为起步时间都差不多，但是中国干细胞在法律法规上离欧美国家相差甚远。举一个例子，我们国家围绕干细胞的法律法规还是停留在90年代末，干细胞领域发展已经经过了几十年，我们还是用几十年前的法律法规在调控：如干细胞的来源，我们从医疗废弃物，新生儿的围产组织里面可以分离出不同种类的干细胞，其中有脐带血造血干细胞，有胎盘间充质干细胞，有脐带间充质干细胞，其中脐带血造血干细胞大约占5%的比例，胎盘间充质干细胞占约90%，脐带间充质干细胞占约5%的比例。

    这几种干细胞现在还没有统一的法律法规来调控。这个行业里还经常有一个很大的误解：认为干细胞就等于脐带血，由于存在这样的误区，至目前为止我们围绕干细胞的法律法规还用的是1990年脐带血特殊血库的标准来调控。而对胎盘间充质干细胞只有2005年时，国家围绕胎盘处理的意见稿，国家还没有一个统一的法规来规范这个事情。

    美国是干细胞领域发展一直非常领先的一个国家，美国一方面通过市场化鼓励行业发展，另一方面通过FDA提高技术门槛来规范这个行业，而不是通过行政指令来提高管控，比如美国最大的干细胞库CBR，它就是一家私营的自体干细胞库，是目前全球最大的一家、也是最规范的一家干细胞库，它通过打造美国血库AABB标准、世界卫生组织NRL标准，使得这些机构提供的干细胞能够在全球范围内使用。所以国际上现在推动的是标准化、自动化、规模化、规范化，这是非常值得我们借鉴的，如果我们中国不能迅速跟国际标准接轨，那中国的干细胞永远会落后。

山东U8国际制药有限公司